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Notice n° WO2020064749
Titre
ARN ANTISENS CIBLANT PMP22 POUR LE TRAITEMENT D'UNE MALADIE DE CHARCOT-MARIE-TOOTH DE TYPE 1A
N° et date de publication de la demande
WO2020064749 - 02/04/2020
Type de la demande
A1
N° et date de dépôt
PCT/EP2019075736 - 24/09/2019
N° et date de priorité
EP18306241 - 25/09/2018
Classification CIB
Classification CPC
A61K 9/0019 ; A61K 9/5123 ; A61K 31/713 ; A61K 45/06 ; A61K 47/543 ; A61K 47/6929 ; C12N 15/113 ; C12N2310/14 ; C12N2310/351 ; C12N2320/32 ; A61K 47/6929 ; A61K 9/5123 ; A61K 45/06 ; C12N 15/113 ; C12N2310/11 ; C12N2310/14 ; C12N2310/351 ; C12N2320/32
Famille de brevets
AU2019350357A1 ; JP2022502084A ; US2022002721A1 ; EP3628735A1 ; WO2020064749A1 ; CA3112870A1 ; EP3856906A1
Abrégé
La présente invention concerne des ARN antisens ciblant PMP22 et capables d'inhiber de 40 % à 60 % de l'expression de PMP22 dans les cellules, et une composition pharmaceutique les comprenant. Les ARN antisens sont de préférence des petits ARN interférents et sont de préférence fournis sous la forme de nanoparticules. La présente invention concerne également l'utilisation de ces ARN antisens ciblant PMP22 pour le traitement de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A.
INTERVENANTS
Déposant
CENTRE NAT RECH SCIENT (CENTRE NATIONAL DE LA RECHERCHE SCIENTIFIQUE) - FR
INST NAT SANTE RECH MED (INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE (INSERM)) - FR
Inventeur
MASSADE LILIANE (MASSADE, Liliane) - FR
MASSAAD CHARBEL (MASSAAD, Charbel) - FR
BOUTARY SUSAN (BOUTARY, Susan) - FR
URBINATI GIORGIA MARIA LAURA (URBINATI, Giorgia Maria Laura) - FR
COUVREUR PATRICK (COUVREUR, Patrick) - FR
DESMAËLE DIDIER (DESMAËLE, Didier) - FR
