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Notice n° WO2020064749

ARN ANTISENS CIBLANT PMP22 POUR LE TRAITEMENT D'UNE MALADIE DE CHARCOT-MARIE-TOOTH DE TYPE 1A
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Titre

ARN ANTISENS CIBLANT PMP22 POUR LE TRAITEMENT D'UNE MALADIE DE CHARCOT-MARIE-TOOTH DE TYPE 1A

N° et date de publication de la demande

WO2020064749 - 02/04/2020

Type de la demande

A1

N° et date de dépôt

PCT/EP2019075736 - 24/09/2019

N° et date de priorité

EP18306241 - 25/09/2018

Classification CIB

C12N 15/113 ; A61K 31/7088

Abrégé

La présente invention concerne des ARN antisens ciblant PMP22 et capables d'inhiber de 40 % à 60 % de l'expression de PMP22 dans les cellules, et une composition pharmaceutique les comprenant. Les ARN antisens sont de préférence des petits ARN interférents et sont de préférence fournis sous la forme de nanoparticules. La présente invention concerne également l'utilisation de ces ARN antisens ciblant PMP22 pour le traitement de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A.

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INTERVENANTS

Déposant

CENTRE NAT RECH SCIENT (CENTRE NATIONAL DE LA RECHERCHE SCIENTIFIQUE) - FR

INST NAT SANTE RECH MED (INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE (INSERM)) - FR

Inventeur

MASSADE LILIANE (MASSADE, Liliane) - FR

MASSAAD CHARBEL (MASSAAD, Charbel) - FR

BOUTARY SUSAN (BOUTARY, Susan) - FR

URBINATI GIORGIA MARIA LAURA (URBINATI, Giorgia Maria Laura) - FR

COUVREUR PATRICK (COUVREUR, Patrick) - FR

DESMAËLE DIDIER (DESMAËLE, Didier) - FR

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